ภายใต้ระบบปัจจุบัน การคุ้มครองสิทธิบัตรมีความสำคัญอย่างยิ่งต่อการพัฒนาวิธีการรักษาใหม่ๆ การทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่ที่จำเป็นเพื่อให้ได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบอาจมีค่าใช้จ่ายหลายหมื่นล้านดอลลาร์ และค่าลิขสิทธิ์เป็นหนทางหนึ่งในการชดเชยการลงทุนนั้นและรับผลตอบแทน ดังนั้น หากยาเป็นสามัญหรือชื่อสามัญ ก็มีโอกาสน้อยที่จะถูกนำไปใช้เพื่อรักษาโรคใหม่ แม้ว่าจะปลอดภัยและมีประสิทธิภาพมากกว่ายาที่ได้รับสิทธิบัตรใหม่ก็ตาม ทั้งนี้เนื่องจากบริษัทยาไม่ได้เป็นผู้ผลิตรายเดียวจึงไม่สามารถผูกขาดราคายาชื่อสามัญได้ แพทย์สามารถสั่งจ่ายยาสำหรับข้อบ่งใช้ที่ไม่ได้รับการอนุมัติตามความรู้ของพวกเขาในโครงการวิจัยขนาดเล็กที่มีคุณภาพต่ำ อย่างไรก็ตาม พวกเขามักลังเลที่จะทำเช่นนั้นเพราะกลัวว่าจะทำให้ผู้ป่วยตกอยู่ในความเสี่ยง

ในบทความนี้ เราจะเปรียบเทียบแนวทางเก่าในการพัฒนายา (จากการจดสิทธิบัตรโมเลกุลใหม่และการคิดราคาผูกขาด) กับนวัตกรรมทางการเงินรูปแบบใหม่ "จ่ายเพื่อความสำเร็จ" ภายใต้ระบบใหม่นี้ บริษัทประกันสุขภาพจะจ่ายเงินอุดหนุนราคายาสามัญและสัญญาว่าจะประหยัดค่าใช้จ่ายโดยรวมผ่านผลลัพธ์ด้านสุขภาพที่ดีขึ้นและการรักษาในโรงพยาบาลน้อยลง สิ่งนี้จะจูงใจนักลงทุนให้นำยาสามัญมาใช้ใหม่เพื่อรักษาโรคใหม่ ซึ่งอาจถูกกว่าถึง 100 เท่าและเร็วกว่ายาใหม่ที่พัฒนาภายใต้รูปแบบสิทธิบัตรเก่าถึง 10 เท่า เหตุผลที่มันถูกและรวดเร็วมากเป็นเพราะข้อมูลความปลอดภัยของยาสามัญหลายปีหากไม่ใช่ทศวรรษทำให้การทดลองทางคลินิกดำเนินต่อไป ที่นี่ เราเปรียบเทียบแบบจำลองทั้งสองแบบเคียงข้างกันโดยใช้การรักษาความชราของราปาไมซินทั่วไปเป็นตัวอย่างสมมุติฐาน

การใช้ซ้ำของยาสามัญภายใต้โหมดสิทธิบัตรปัจจุบัน

นักวิจัยพบในการศึกษาขนาดเล็กว่ายาสามัญบางชนิด ราปาไมซิน มีประสิทธิภาพโดยเฉพาะอย่างยิ่งในการปรับปรุงไบโอมาร์คเกอร์ของความชราในปริมาณที่กำหนด และในผู้ป่วยที่มีลักษณะทางพันธุกรรมและกลุ่มอายุบางอย่าง น่าเสียดาย เนื่องจากราปามัยซินเป็นยาสามัญ นักวิจัยจึงประสบปัญหาในการได้รับทุนสนับสนุนการทดลองทางคลินิกจำนวนมาก ซึ่งจำเป็นสำหรับการอนุมัติตามกฎระเบียบ การให้ทุนแบบเข้มข้นและทุนเพื่อการกุศลสามารถแข่งขันกับสถาบันวิจัยอื่น ๆ ที่มีชื่อเสียงกว่าได้ ผู้ให้ทุนไม่ต้องการรับความเสี่ยงทางการเมืองและการเงินที่จะล้มเหลวในการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่ ด้วยเหตุผลนี้ การทดลองทางคลินิกของยาราปาไมซินทั่วไปจึงไม่น่าจะได้รับทุนสนับสนุน และสามารถกำหนดโดยแพทย์เท่านั้น ซึ่งไม่เต็มใจที่จะทำเช่นนั้นจากการทดลองทางคลินิกขนาดเล็ก นอกจากนี้ยังเป็นเรื่องยากที่จะได้รับเงินทุนเพื่อการกุศลเนื่องจากความเสี่ยงและค่าใช้จ่ายสูงของการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่

นักวิจัยมาที่สำนักงานถ่ายทอดเทคโนโลยีของมหาวิทยาลัยเพื่อดูว่าพวกเขาจะได้รับความสนใจจากภาคอุตสาหกรรมหรือไม่ โอกาสเดียวของอุตสาหกรรมคือการทำงานร่วมกับทนายความด้านสิทธิบัตรและพยายามจดสิทธิบัตร "ราปาไมซิน" ซึ่งเป็น "ราปาไมซิน" เวอร์ชันดัดแปลงใหม่นอกสิทธิบัตร โมเลกุลราปาไมซินที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรมยังมีข้อมูลด้านความปลอดภัยน้อยกว่าราปาไมซินนอกสิทธิบัตรอีกด้วย ทำให้มีความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นกับผู้ป่วย บริษัทยาแห่งหนึ่งตัดสินใจให้ทุนสนับสนุนยาราปามัยซินในเวอร์ชันดัดแปลงที่สามารถจดสิทธิบัตรและระดมทุนได้หลายร้อยล้านดอลลาร์ ได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบและเรียกเก็บเงินจากบริษัทประกันสุขภาพหลายพันล้านดอลลาร์เป็นค่าธรรมเนียมการผูกขาด ที่แย่ไปกว่านั้น แพทย์ได้หยุดสั่งยาราปาไมซินหลังจากผ่านไปไม่กี่ปี เมื่อพวกเขาพบว่าราปามัยซินที่จดสิทธิบัตรแล้วนั้นมีประสิทธิภาพเทียบเท่ากับราปามัยซินทั่วไป ด้วยเหตุผลนี้ อุตสาหกรรมจึงไม่เต็มใจที่จะให้ทุนสนับสนุนการศึกษาเพิ่มเติมเกี่ยวกับราปามัยซินเพื่อกำหนดสูตรการรักษาและขนาดยาที่เหมาะสมที่สุด สุดท้ายแพ้ทุกเกม

การใช้ซ้ำของยาสามัญภายใต้รูปแบบการจ่ายเพื่อความสำเร็จ

นักวิจัยในโครงการวิจัยขนาดเล็กพบว่ายาชื่อสามัญบางชนิด ราปาไมซิน มีประสิทธิภาพโดยเฉพาะอย่างยิ่งในการปรับปรุงไบโอมาร์คเกอร์ของความชราในปริมาณที่กำหนด และในผู้ป่วยที่มีลักษณะทางพันธุกรรมและกลุ่มอายุบางอย่าง ภายใต้รูปแบบการจ่ายเพื่อความสำเร็จ นักวิจัยไม่จำเป็นต้องพึ่งพาการคุ้มครองสิทธิบัตรในการระดมทุนสำหรับการทดลองทางคลินิก นั่นเป็นเพราะบริษัทประกันสุขภาพตกลงที่จะจ่ายเงินอุดหนุนราคาสูงถึง 30 ล้านดอลลาร์สำหรับการนำยาชื่อสามัญกลับมาใช้ใหม่ได้สำเร็จ และยาจะส่งผลให้ประหยัดค่าใช้จ่ายได้มากกว่า 100 ล้านดอลลาร์ เนื่องจากการรักษาในโรงพยาบาลโดยรวมลดลง ข้อสรุปนี้ได้รับการสนับสนุนโดยการวิเคราะห์ทางเภสัชเศรษฐศาสตร์ของการศึกษาความเป็นไปได้ (ต้นทุนที่ลดลงของปีแห่งชีวิตที่ปรับคุณภาพ)

ในตัวอย่างสมมุตินี้ ให้เรานึกภาพสถานการณ์ที่ชุมชน VitaDAO ทำหน้าที่เป็นนักลงทุน เพื่อปรับปรุงประสิทธิภาพ เพิ่มสภาพคล่อง และใช้ประโยชน์จากเศรษฐกิจของโทเค็นและอำนาจในตลาด โมเดลการจ่ายต่อความสำเร็จถูกเปิดใช้งานในลักษณะที่ไม่ไว้วางใจผ่านสัญญาอัจฉริยะและเฟรมเวิร์ก IP-NFT ของ Molecule ช่วยให้ผู้ถือโทเค็นเป็นเจ้าของข้อมูลการทดลองทางคลินิกที่ใช้ซ้ำของยา เช่น สมาชิก VitaDAO ร่วมกันระดมทุน 10 ล้านดอลลาร์สำหรับ "โอเพ่นซอร์สราปาไมซิน" IP-NFT

ไม่ว่าใครจะรับบทบาทเป็นนักลงทุนและจัดหาเงินทุน สมมติว่าตอนนี้เรามีเงิน 10 ล้านดอลลาร์สำหรับใช้จ่าย เงินจำนวน 10 ล้านดอลลาร์จะถูกนำไปใช้จ่ายให้กับองค์กรวิจัยอิสระที่เชื่อถือได้ (CRO) เพื่อดำเนินการทดลองทางคลินิก ซึ่งหากประสบความสำเร็จ จะนำไปสู่การอนุมัติตามกฎระเบียบและการติดฉลากสำหรับราปาไมซินรุ่นทั่วไป "แบรนด์ใหม่" บริษัทประกันสุขภาพตกลงที่จะเตรียม สั่งซื้อแบรนด์ราปาไมซินมูลค่า 20 ล้านดอลลาร์ในราคาที่อุดหนุน และซื้อเพิ่มอีก 10 ล้านดอลลาร์หากมั่นใจประสิทธิภาพทางคลินิก รายได้จะถูกแจกจ่ายให้กับนักลงทุน เจ้าของ IP-NFT ตามข้อตกลงกับผู้ผลิตยาชื่อสามัญ

สรุปแล้ว

สรุปแล้ว

การใช้รูปแบบสัญญาแบบจ่ายตามความสำเร็จจะหลีกเลี่ยงการพึ่งพาระบบสิทธิบัตรอย่างไม่สมเหตุสมผลและสมบูรณ์เพื่อให้ทุนแก่ R&D ชีวเภสัชภัณฑ์และการทดลองทางคลินิก ข้อมูลเกี่ยวกับยาชื่อสามัญหรือสามัญชนิดใดที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในการรักษาโรคใหม่หรือปรับปรุงอายุขัย และสูตรการใช้ยาที่เหมาะสมมักจะเป็นประโยชน์สาธารณะ ด้วยการสร้างรูปแบบการจ่ายเพื่อความสำเร็จใหม่นี้ เราสามารถมั่นใจได้ว่านักวิจัยปฏิบัติตามหลักวิทยาศาสตร์ แทนที่จะเป็นวิธีการที่ได้รับมอบอำนาจจากการจดสิทธิบัตร นักวิจัยจะสามารถจัดหาเงินทุนสำหรับการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่ และระบุวิธีการรักษาทั่วไปที่สามารถช่วยผู้ป่วยได้โดยไม่ต้องอาศัยสิทธิบัตร