Theo hệ thống hiện tại, bảo vệ bằng sáng chế là rất quan trọng để phát triển các phương pháp điều trị mới. Các thử nghiệm lâm sàng lớn cần thiết để đạt được sự chấp thuận theo quy định có thể tiêu tốn hàng chục triệu đô la và tiền bản quyền là một cách để thu lại khoản đầu tư đó và kiếm được tiền lãi. Vì vậy, nếu một loại thuốc là thuốc gốc hoặc thuốc gốc, thì nó ít có cơ hội được tái sử dụng để điều trị một căn bệnh mới, ngay cả khi nó an toàn và hiệu quả hơn loại thuốc mới được cấp bằng sáng chế. Điều này là do, bởi vì các công ty dược phẩm không phải là nhà sản xuất duy nhất, họ không thể độc quyền về giá thuốc generic. Các bác sĩ có thể kê đơn thuốc cho những chỉ định chưa được chấp thuận dựa trên hiểu biết của họ về các chương trình nghiên cứu nhỏ, chất lượng thấp; tuy nhiên, họ thường miễn cưỡng làm như vậy vì sợ gây nguy hiểm cho bệnh nhân.

Trong bài viết này, chúng tôi so sánh cách tiếp cận cũ để phát triển thuốc (dựa trên việc cấp bằng sáng chế cho các phân tử mới và tính giá độc quyền) với mô hình đổi mới tài chính "trả tiền cho thành công" mới. Theo hệ thống mới này, các công ty bảo hiểm y tế trả giá được trợ cấp cho các loại thuốc gốc và hứa hẹn tiết kiệm chi phí tổng thể thông qua kết quả sức khỏe được cải thiện và số lần nhập viện ít hơn. Điều này khuyến khích các nhà đầu tư tái sử dụng các loại thuốc gốc để điều trị các bệnh mới, có khả năng rẻ hơn 100 lần và nhanh hơn 10 lần so với các loại thuốc mới được phát triển theo mô hình bằng sáng chế cũ. Lý do nó rẻ và nhanh như vậy là vì dữ liệu về độ an toàn của thuốc chung trong nhiều năm, nếu không muốn nói là hàng thập kỷ, giúp các thử nghiệm lâm sàng tiến triển tốt. Ở đây, chúng tôi so sánh hai mô hình cạnh nhau bằng cách sử dụng phương pháp điều trị lão hóa chung bằng rapamycin như một ví dụ giả định.

Tái sử dụng thuốc gốc theo chế độ bằng sáng chế hiện tại

Trong một nghiên cứu nhỏ, một nhà nghiên cứu đã phát hiện ra rằng một loại thuốc gốc nhất định, rapamycin, đặc biệt hiệu quả trong việc cải thiện các dấu hiệu lão hóa sinh học ở những liều lượng nhất định và ở những bệnh nhân có cấu hình di truyền và nhóm tuổi nhất định. Thật không may, vì rapamycin là một loại thuốc chung loại nên các nhà nghiên cứu đã phải vật lộn để đảm bảo kinh phí thử nghiệm lâm sàng lớn cần thiết để được phê duyệt theo quy định. Tài trợ tập trung và tài trợ từ thiện có tính cạnh tranh với các tổ chức nghiên cứu khác có uy tín hơn. Các nhà tài trợ không muốn chịu rủi ro chính trị và tài chính khi thất bại trong một thử nghiệm lâm sàng lớn. Vì lý do này, các thử nghiệm lâm sàng về rapamycin chung loại dường như không được tài trợ và chỉ có thể được kê đơn ngoài hướng dẫn bởi các bác sĩ, những người không muốn làm như vậy dựa trên các thử nghiệm lâm sàng nhỏ. Cũng rất khó để có được tài trợ từ thiện do rủi ro cao và chi phí của các thử nghiệm lâm sàng lớn.

Các nhà nghiên cứu đến văn phòng chuyển giao công nghệ của trường đại học của họ để xem liệu họ có thể được ngành công nghiệp chú ý hay không. Cơ hội duy nhất của ngành là làm việc với các luật sư về bằng sáng chế và cố gắng cấp bằng sáng chế cho "rapamycin", một phiên bản sửa đổi mới không được cấp bằng sáng chế của "rapamycin". Phân tử rapamycin được thiết kế cũng có ít dữ liệu an toàn hơn so với rapamycin không được cấp bằng sáng chế, khiến nó có nguy cơ tiềm ẩn đối với bệnh nhân. Một công ty dược phẩm quyết định tài trợ cho một phiên bản sửa đổi của rapamycin có thể được cấp bằng sáng chế và huy động được hàng trăm triệu đô la. Nó đã giành được sự chấp thuận theo quy định và lập hóa đơn cho các công ty bảo hiểm y tế hàng tỷ đô la phí độc quyền. Tệ hơn nữa, các bác sĩ đã ngừng kê đơn rapamycin sau một vài năm khi họ phát hiện ra rằng rapamycin đã được cấp bằng sáng chế có hiệu quả tương đương, nếu không muốn nói là kém hiệu quả hơn so với rapamycin thông thường. Vì lý do này, ngành công nghiệp đã miễn cưỡng tài trợ cho các nghiên cứu sâu hơn về rapamycin để xác định chế độ và liều lượng điều trị tối ưu. Cuối cùng, tất cả các trò chơi đã bị mất.

Tái Sử Dụng Thuốc Gốc Theo Mô Hình Trả Tiền Cho Thành Công

Một nhà nghiên cứu trong một dự án nghiên cứu nhỏ đã phát hiện ra rằng một loại thuốc chung nhất định, rapamycin, đặc biệt hiệu quả trong việc cải thiện các dấu hiệu lão hóa sinh học ở những liều lượng nhất định và ở những bệnh nhân có cấu hình di truyền và nhóm tuổi nhất định. Theo mô hình trả tiền cho thành công, các nhà nghiên cứu không cần dựa vào bảo vệ bằng sáng chế để gây quỹ cho các thử nghiệm lâm sàng. Đó là bởi vì các công ty bảo hiểm y tế đã đồng ý trả tới 30 triệu đô la theo giá trợ cấp cho các loại thuốc generic được tái sử dụng thành công và loại thuốc này sẽ giúp tiết kiệm chi phí hơn 100 triệu đô la do giảm tổng số ca nhập viện. Kết luận này được hỗ trợ bởi phân tích kinh tế dược của nghiên cứu khả thi (chi phí thấp hơn cho những năm sống được điều chỉnh theo chất lượng).

Trong ví dụ giả định này, chúng ta hãy hình dung một kịch bản trong đó cộng đồng VitaDAO đóng vai trò là nhà đầu tư. Để nâng cao hiệu quả, đạt được tính thanh khoản và tận dụng lợi thế kinh tế mã thông báo cũng như sức mạnh thị trường, mô hình trả tiền để thành công được kích hoạt một cách không tin cậy thông qua các hợp đồng thông minh và khung IP-NFT của Molecule. Nó cho phép chủ sở hữu mã thông báo nắm quyền sở hữu dữ liệu thử nghiệm lâm sàng tái sử dụng thuốc gốc, chẳng hạn như các thành viên VitaDAO tài trợ chung 10 triệu đô la cho IP-NFT "rapamycin mã nguồn mở".

Bất kể ai đóng vai trò là nhà đầu tư và cung cấp vốn, hãy tưởng tượng chúng ta hiện có 10 triệu đô la để chi tiêu. 10 triệu đô la được sử dụng để trả cho một tổ chức nghiên cứu độc lập đáng tin cậy (CRO) để tiến hành một thử nghiệm lâm sàng, nếu thành công, sẽ dẫn đến sự chấp thuận theo quy định và ghi nhãn cho một phiên bản chung "nhãn hiệu mới" của rapamycin, công ty bảo hiểm sức khỏe đã đồng ý trước đặt mua nhãn hiệu rapamycin trị giá 20 triệu đô la với mức giá được trợ cấp, với 10 triệu đô la bổ sung sẽ được mua nếu hiệu quả lâm sàng được đảm bảo. Tiền thu được sẽ được phân phối cho các nhà đầu tư, chủ sở hữu IP-NFT, theo thỏa thuận với các nhà sản xuất thuốc gốc.

Tóm lại là

Tóm lại là

Việc sử dụng mô hình hợp đồng trả tiền cho thành công sẽ tránh được sự phụ thuộc hoàn toàn và vô lý vào hệ thống bằng sáng chế để tài trợ cho R&D dược phẩm sinh học và các thử nghiệm lâm sàng. Thông tin về loại thuốc gốc hoặc chung loại nào an toàn và hiệu quả trong điều trị các bệnh mới hoặc cải thiện sức khỏe và chế độ dùng thuốc tối ưu của chúng thường sẽ được công chúng quan tâm. Bằng cách thiết lập mô hình trả tiền cho thành công mới này, chúng tôi có thể đảm bảo rằng các nhà nghiên cứu tuân theo khoa học, thay vì bắt buộc áp dụng các phương pháp có thể cấp bằng sáng chế. Các nhà nghiên cứu sẽ có thể đảm bảo tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn và không cần dựa vào bằng sáng chế, xác định các phương pháp điều trị chung có thể giúp ích cho bệnh nhân.