현행 제도 하에서 특허 보호는 새로운 치료제 개발에 매우 ​​중요하다. 규제 승인을 얻기 위해 필요한 대규모 임상 시험은 수천만 달러의 비용이 들 수 있으며 로열티는 투자를 회수하고 수익을 얻는 방법입니다. 따라서 약이 제네릭이거나 제네릭이라면 특허받은 신약보다 안전하고 효과가 뛰어나더라도 새로운 질병을 치료하기 위해 용도 변경될 가능성이 거의 없습니다. 제약회사가 유일한 제조사가 아니기 때문에 제네릭 의약품의 가격을 독점할 수 없기 때문이다. 의사는 소규모의 저질 연구 프로그램에 대한 지식을 바탕으로 승인되지 않은 적응증에 대한 약물을 처방할 수 있지만 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있다는 두려움 때문에 이를 꺼리는 경우가 많습니다.

이 기사에서 우리는 신약 개발에 대한 오래된 접근 방식(신규 분자 특허 및 독점 가격 부과 기반)을 재정 혁신의 새로운 "성공을 위한 지불" 모델과 대조합니다. 이 새로운 시스템에서 건강 보험사는 제네릭 의약품에 대해 보조금을 지급하고 건강 결과 개선과 입원 감소를 통해 전반적인 비용 절감을 약속합니다. 이것은 투자자들이 새로운 질병을 치료하기 위해 제네릭 의약품을 용도 변경하도록 장려합니다. 기존 특허 모델로 개발된 신약보다 잠재적으로 100배 저렴하고 10배 빠릅니다. 매우 저렴하고 빠른 이유는 수십 년은 아니더라도 수년간의 제네릭 약물 안전성 데이터가 임상 시험을 훨씬 앞서 있기 때문입니다. 여기에서는 가상의 예로 노화에 대한 일반적인 라파마이신 치료를 사용하여 두 모델을 나란히 비교합니다.

현재 특허 모드에서 제네릭 의약품의 재사용

한 연구원이 소규모 연구에서 특정 제네릭 약물인 라파마이신이 특정 용량과 특정 유전적 프로필 및 연령 그룹을 가진 환자에서 노화의 바이오마커를 개선하는 데 특히 효과적이라는 사실을 발견했습니다. 불행히도, 라파마이신은 제네릭 약물이기 때문에 연구자들은 규제 승인에 필요한 대규모 임상 시험 자금을 확보하는 데 어려움을 겪었습니다. 집중 보조금 및 자선 기금은 다른 권위 있는 연구 기관과 경쟁할 수 있습니다. 자금 제공자는 대규모 임상 시험 실패의 정치적, 재정적 위험을 감수하기를 원하지 않습니다. 이러한 이유로 제네릭 라파마이신의 임상 시험은 자금 지원을 받을 가능성이 낮고 소규모 임상 시험을 기반으로 하는 것을 꺼리는 의사에 의해서만 오프라벨 처방이 가능합니다. 또한 대규모 임상시험의 위험성과 비용이 높기 때문에 자선기금을 받기도 어렵습니다.

연구원들은 산업계에서 주목받을 수 있는지 확인하기 위해 대학의 기술 이전 사무실에 옵니다. 업계의 유일한 기회는 변리사와 협력하여 "라파마이신"의 특허가 만료된 새로운 수정 버전인 "라파마이신"에 대한 특허를 시도하는 것입니다. 조작된 라파마이신 분자는 또한 특허가 만료된 라파마이신보다 안전성 데이터가 적기 때문에 환자에게 잠재적 위험이 될 수 있습니다. 한 제약 회사가 특허를 받을 수 있고 수억 달러를 모금할 수 있는 수정된 버전의 라파마이신에 자금을 지원하기로 결정했습니다. 그것은 규제 승인을 얻었고 건강 보험사에 수십억 달러의 독점 수수료를 청구했습니다. 설상가상으로 의사들은 특허 받은 라파마이신이 일반 라파마이신보다 덜 효과적이지는 않지만 효과적이라는 사실을 발견한 몇 년 후 라파마이신 처방을 중단했습니다. 이러한 이유로 업계는 최적의 치료 요법 및 용량을 결정하기 위해 라파마이신에 대한 추가 연구에 자금을 지원하는 것을 꺼려했습니다. 결국 모든 경기는 졌다.

Pay-for-Success 모델에 따른 제네릭 의약품 재사용

소규모 연구 프로젝트의 한 연구원은 특정 제네릭 약물인 라파마이신이 특정 용량과 특정 유전적 프로필 및 연령 그룹을 가진 환자에서 노화의 바이오마커를 개선하는 데 특히 효과적이라는 사실을 발견했습니다. 성공에 대한 지불 모델에서 연구자들은 임상 시험을 위한 자금을 모으기 위해 특허 보호에 의존할 필요가 없습니다. 그 이유는 건강 보험사가 성공적으로 용도 변경된 제네릭에 최대 3,000만 달러의 보조금을 지급하기로 합의했기 때문이며, 이 약은 전반적인 입원 감소로 인해 1억 달러 이상의 비용을 절감할 것입니다. 이 결론은 타당성 연구의 약리경제학적 분석에 의해 뒷받침되었습니다(품질 조정 수명의 낮은 비용).

이 가상의 예에서 VitaDAO 커뮤니티가 투자자 역할을 하는 시나리오를 상상해 봅시다. 효율성을 개선하고 유동성을 확보하며 토큰 경제 및 시장 지배력을 활용하기 위해 스마트 계약 및 Molecule의 IP-NFT 프레임워크를 통해 무신뢰 방식으로 성공에 대한 지불 모델을 사용할 수 있습니다. 이를 통해 토큰 보유자는 "오픈 소스 라파마이신" IP-NFT를 위해 공동으로 1,000만 달러를 지원하는 VitaDAO 회원과 같은 제네릭 약물 재사용 임상 시험 데이터의 소유권을 가질 수 있습니다.

누가 투자자의 역할을 맡고 자금을 제공하는지에 관계없이 이제 우리에게 지출할 천만 달러가 있다고 상상해 봅시다. 1,000만 달러는 독립적인 신뢰할 수 있는 연구 기관(CRO)이 성공할 경우 라파마이신의 "새로운 브랜드" 제네릭 버전에 대한 규제 승인 및 라벨링으로 이어질 임상 시험을 수행하기 위해 지불하는 데 사용됩니다. 라파마이신 브랜드 2,000만 달러를 보조 가격으로 주문하고, 임상적 효능이 보장될 경우 추가로 1,000만 달러를 구매한다. 수익금은 제네릭 의약품 제조업체와의 계약에 따라 IP-NFT 소유자인 투자자에게 분배됩니다.

결론적으로

결론적으로

성공에 대한 지불 계약 모델을 사용하면 바이오 의약품 R&D 및 임상 시험에 자금을 지원하기 위해 특허 시스템에 대한 불합리하고 완전한 의존을 피할 수 있습니다. 제네릭 또는 제네릭 의약품이 새로운 질병을 치료하거나 건강 수명을 개선하는 데 안전하고 효과적인지에 대한 정보와 최적의 투약 요법은 일반적으로 대중의 관심을 끌 것입니다. 이 새로운 성공에 대한 보상 모델을 확립함으로써 우리는 연구원들이 특허 가능한 방법을 강요하기보다 과학을 따르도록 할 수 있습니다. 연구자들은 대규모 임상 시험을 위한 자금을 확보하고 특허에 의존하지 않고 환자를 도울 수 있는 제네릭 치료법을 식별할 수 있습니다.